前有自制药物救娃的父亲徐伟，后有买药救娃被控涉毒的母亲李芳。

  这两件事情均涉及到罕见病及相应的药物短缺问题。罕见病意味着发生几率极低的病症，但一旦发生就严重危害到儿童的健康和生命;罕见病意味着患有这类病的儿童数量很少。罕见病意味着有效治疗这类病的药物极少，甚至短缺。

  自制药物救娃案例涉及到的组氨酸铜溶液和伊利司莫铜药物国内没有，买药救娃被控涉毒案例涉及到的氯巴占药物国内也没有，且氯巴占是国家管制的第二类精神药品，属于国家禁止进口的物品。既然氯巴占药品国内没有，但患儿急需这类药品，医生在病历中建议使用这类药品，于是就催生了海外代购业务，国外将这类药品通过物流邮寄至国内代购手里，代购加价卖给各个病友。代购担心多次同一个地址收货风险较大，就让个别病友代收包裹，病友收到后再转寄给代购。警方以涉毒罪名予以打击，抓了代购和转寄的病友，于是，就没有人敢代购了，罕见病家庭也逐渐短缺该类药物，进而危及到患病儿童的健康和生命。

  为什么国内短缺这类药品?

  我国实行药品上市注册制度，国外的药品到国内上市，要取得药品注册证。而要取得药品注册证，必须至少提供临床试验数据，而临床试验需要花费巨额资金，企业就要衡量投入和收益问题了。如果拿到这类药品批文后需要十年时间才能收回成本，恐怕没有几家企业愿意干。这类药品就符合这个特点，因为受众极少，市场极小，企业投入大，盈利少。国家卫健委网站消息，早在2017年国家卫健委就公布第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单，10毫克氯巴占位列其中，但4年过去了，该药品至今没有在我国上市。

  有没有解决办法呢?

  办法一，把《中华人民共和国药品管理法》第六十五条激活。

  该条规定：医疗机构因临床急需进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。

  从全国行政布局出发，国家批准若干家大型三甲医院进口这类药品，全国各地患者就近选择这类医院治疗，解燃眉之急。

  办法二、国家出台国家规定，对于企业没有积极性申报但关系儿童身心健康和生命的罕见病药物，国家实施援助制度，用财政从国外购买这类药品纳入医保范畴，救助这类需要关注的群体，体现社会主义制度优越性。

  终上所述，解决罕见病药物短缺问题，需要从制度上入手、激活法律条款，快速引进该类药物，切实保障罕见病儿童健康和生命。